我们中心为患有非癌性血液和骨髓疾病的儿童提供基因治疗和移植解决方案. 看看我们能治疗哪些疾病.

干细胞和骨髓移植往往是治疗各种严重疾病的最佳方法, 非恶性(非癌性)状况. 治疗患有镰状细胞病的儿童, 原发性免疫缺陷和代谢紊乱, 移植手术带来了治愈的希望.

The Center for Cell & 基因治疗非恶性疾病(CCGNC)是一个熟练的，多专业的团队. Immunologists, oncologists, 血液学家和骨髓移植专家合作处理这些复杂的病例. 我们的专家使用基因疗法和移植治疗罕见的非恶性疾病.

Center for Cell & 非恶性疾病的基因治疗:为什么选择我们?

这个独特的中心是约翰霍普金斯儿童癌症中心的一部分 & 圣路易斯市血液疾病研究所. Petersburg, Florida. 多亏了突破性的研究, 我们的团队不断改善所有年轻患者的治疗效果.

当您的孩子来到CCGNC时，您可以期待:

• 合作方式: 我们的研究和治疗团队包括技术娴熟的专家，他们都是各自领域的专家. 他们一起为每个孩子确定最有效的治疗方法. 见见细胞和基因治疗小组.
• Pioneering research: 我们在基因治疗和细胞处理方面的工作使许多患有非恶性疾病的儿童得以治愈. 我们正在不断努力，以了解更多关于这些情况，并找到创新的方法来治疗它们.
• 骨髓移植的进展: 多亏了我们不断发展的技术, 干细胞和骨髓移植现在是更多儿童的选择. 我们使用先进的细胞处理方法去除可能导致移植失败的细胞, 同时保存抵抗感染的细胞. 这使得我们即使在没有完美匹配的骨髓捐赠者的情况下也能成功进行移植. 了解更多全球十大外围足球平台的 Stem Cell & 骨髓移植计划.
• 创新基因疗法: 基因疗法可以挽救一些遗传疾病的生命，比如镰状细胞病. 我们可以取孩子的骨髓细胞, 对它们进行基因改造以纠正遗传突变, 然后重新注入孩子的血液中.
• 获得临床试验: 作为约翰·霍普金斯医学院的一员, based in Baltimore, 我们提供最前沿的研究和试验——就在佛罗里达州西海岸. 我们还与儿童肿瘤小组合作, 国家骨髓捐赠计划和其他致力于改善患者预后的前沿研究的组织. 了解更多全球十大外围足球平台目前的临床试验.
• 整个过程中的支持: 如果你的孩子适合细胞和基因治疗, 我们将邀请您的家人参观我们的干细胞和骨髓移植诊所. 我们的专家将回答您的问题, 解释治疗过程，帮助你为孩子的治疗做准备.

我们治疗的非恶性疾病

在细胞中心 & Gene Therapy, 我们的目标是为各种罕见疾病提供最先进的治疗方案, including:

Hemoglobinopathies

骨髓移植可以治疗血红蛋白病，如镰状细胞病和地中海贫血, 哪些遗传条件会影响体内红细胞的数量和形状. 我们还提供与其他机构合作开发的基因治疗方法. 

了解更多全球十大外围足球平台的镰状细胞计划.

骨髓衰竭综合征

骨髓移植可以治愈一些骨髓衰竭综合征, 骨髓不能产生特定类型的血细胞. 患有这些综合征的儿童发生许多危及生命的并发症的风险非常高, 包括白血病和其他癌症.  

我们治疗的骨髓衰竭综合征包括:

• Diamond-Blackfan贫血
• 角化病congenita
• Fanconi anemia
• 严重再生障碍性贫血
• 严重的先天性中性粒细胞减少症
• Shwachman-Diamond综合症 

骨髓移植(BMT)可以治愈SCID, 这是一种罕见的遗传病，会导致危及生命的免疫系统问题. 我们也提供基因治疗作为治疗某些类型的SCID.

非scid原发性免疫缺陷

骨髓移植可以治愈导致免疫系统减弱的某些类型的原发性免疫缺陷.   

我们治疗的非scid原发性免疫缺陷包括:

• 慢性肉芽肿病(CGD)
• 白细胞粘附不足
• MonoMac syndrome
• DOCK8 deficiency
• Zap70 deficiency
• 常见可变免疫缺陷(CVID)
• Wiskott-Aldrich综合征(WAS)
• NEMO deficiency

免疫失调

骨髓移植可以治愈一些免疫失调疾病, 免疫系统过度活跃，攻击推荐十大正规网赌平台自己的身体. 我们还提供几种有针对性的治疗方法，帮助抑制失控的免疫反应.  

我们治疗的免疫失调疾病包括:

• 免疫失调多内分泌病肠病x连锁(IPEX)综合征
• CTLA-4 deficiency
• LRBA deficiency
• STAT功能增益(STAT1和STAT3)
• x连锁淋巴增生性疾病(XLP)
• 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症
• 系统性朗格汉斯细胞组织细胞增多症

Collaborative Care

细胞研究中心的专家们 & 基因疗法与骨髓移植、免疫学和其他专家协调治疗. Together, 我们为需要骨髓移植的推荐十大正规网赌平台提供全面的护理.

Learn more about our 免疫学/ BMT诊所 and 免疫失调门诊.

Resources

这些组织为家庭提供支持和资源:

• 国际血液和骨髓移植研究中心: The 国际血液和骨髓移植研究中心 致力于提高移植受者的存活率、治疗和生活质量.
• Be the Match: 匹配:国家骨髓捐赠计划 帮助家庭找到骨髓捐赠者.
• 小儿移植 & 细胞治疗协会: The 小儿移植 & 细胞治疗协会 最大的临床试验小组致力于儿童和青少年的血液和骨髓移植吗.
• 原发性免疫缺陷治疗协会: The 原发性免疫缺陷治疗协会 汇集了来自全国各地中心的专家和知识，以改善对这些罕见疾病的治疗.
• 镰状细胞移植倡导 & Research Alliance: The 镰状细胞移植倡导 & Research Alliance 专注于治疗镰状细胞病的研究和临床试验.
• 北美组织细胞增多症协会: The 北美组织细胞增多症协会 致力于组织细胞疾病的治疗和治疗.