以下是目前在非恶性疾病细胞和基因治疗中心可用或预期的积极临床试验. 更多信息请访问 ClinicalTrials.gov.

• TCRαβ t细胞和CD19 b细胞缺失的单倍体造血细胞移植治疗儿童原发性免疫缺陷和遗传性代谢紊乱(HAP-PID).
• TCRαβ t细胞和CD19 b细胞缺失单倍体造血细胞移植治疗儿童非恶性血液病(HAP-HEM).
• 使用Miltenyi CliniMACS CD34系统处理造血干细胞输注.
• PBMTC 01-0923:使用低强度预备方案治疗非恶性疾病的造血干细胞移植(HSCT)研究.
• EDIT-SCD-301-001: 一项评估单剂量自体聚集规则间隔短回文重复序列基因编辑CD34+人造血干细胞和祖细胞(EDIT-301)治疗严重镰状细胞病的安全性和有效性的1/2期研究.
• LCH-IV:儿童和青少年朗格汉斯细胞组织细胞增多症的国际合作治疗方案.
• PIDTC 6901诊断的前瞻性自然史研究, 儿童严重联合免疫缺陷疾病的治疗和结局
• PIDTC 69021968-2010年严重联合免疫缺陷患者的回顾性和横断面分析
• PIDTC 6903: 1995年1月1日以来慢性肉芽肿病患者分析
• PIDTC 6904: 1990年1月1日以来Wiskott-Aldrich综合征患者分析
• CSIDE研究:一项接受TCRαβ+/CD19+枯竭移植的严重联合免疫缺陷(SCID)婴儿低剂量与中度暴露布苏丹的II期随机试验.
• PIDTC 6906:原发性免疫调节障碍(PIRD):临床表现的纵向研究, 治疗和结果.
• PIDTC 6907:严重联合免疫缺陷:基因型的前瞻性和纵向研究, 管理和成果
• PIDTC 6908: 接受造血细胞移植或基因治疗的慢性肉芽肿病患者自身炎症分析

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